利用心脏干细胞治疗肌营养不良的希望曙光

很难想象只有一种微小的蛋白质缺失会对人产生如此巨大的影响。但是对于杜氏肌营养不良症（DMD），缺乏一种称为肌营养不良蛋白的蛋白质会造成致命的后果。现在，一项新的研究提供了希望，希望我们能够为患有这种罕见遗传病的人提供帮助，而利用心脏干细胞治疗肌营养不良是我们的希望曙光。

DMD是一种肌肉萎缩状况，会不断破坏手臂和腿，心脏和呼吸系统的肌肉。它主要影响男孩，并且开始于生命的早期，有时甚至只有3岁，并且从未放松。到了十几岁时，许多男孩就无法走路并且坐在轮椅上。他们的心脏和呼吸也受到影响。过去，大多数DMD患者都无法幸免于青少年。现在，他们生活在20多岁和30多岁的情况越来越普遍，但除此之外没有太多。

由Capricor Therapeutics进行的一项临床试验的结果表明，我们也许可以停止甚至逆转DMD的某些影响。

Capricor已开发出一种称为CAP-1002的疗法，该疗法使用了源自心脏干细胞的细胞（称为心球）。接受CAP-1002治疗的DMD男孩和年轻人经历了Capricor所说的“心脏结构和功能以及骨骼肌功能的显着且持续的改善”。

Cedars-Sinai心脏研究所的研究员，该试验的首 席研究员Ronald Victor博士在新闻稿中说，他们对这些患者进行了治疗12个月，结果令人鼓舞：“由于杜兴肌营养不良症是一种破坏性的，浪费肌肉的疾病，会导致身体虚弱并较终导致心力衰竭，因此，单剂量CAP-1002治疗的患者的心脏和骨骼肌的改善非常有希望，表明随后的试验是保证。这些早期结果为迫切需要重大治疗突破的Duchenne社区提供了希望。”

根据12个月的治疗结果，从下面我们可以看到：

1、与未治疗的患者相比，使用CAP-1002治疗的患者中89％的患者表现出持续的或改善的肌肉功能

2、与未治疗组相比，CAP-1002组的心肌功能得到改善

3、与未治疗组相比，CAP-1002组的心脏疤痕减少了。