干细胞治疗肌营养不良实验疗法的报道

《纽约时报》发表的文章详细报道了一种针对毁灭性儿童疾病杜兴氏肌营养不良症的实验疗法。时报的故事描述了干细胞治疗肌营养不良的影响。而这影响多达15,000名美国人（主要是男孩）的Duchenne是很严重的肌肉营养不良症常见形式，尽管类固醇有帮助，但没有好的治疗方法。患有Duchenne的男孩通常在十几岁时就坐在轮椅上，并在20多岁时死于心脏或呼吸衰竭。

开发中的药物使用一种称为外显子跳跃的技术来从本质上诱使细胞的机械误读基因突变。这些细胞没有产生引起这种疾病的有缺陷的蛋白质，而是产生了该蛋白质的更多功能版本，或者至少这是实验室中发生的事情。  

问题是，除了一些引人注目的奇闻轶事外，尚不清楚药物对人的有效性。试验仍在进行中，并且具有相关但不同功能的其他药物也在开发中，因此对该方法的裁决还需要很多年。

就像纳尔逊和他的妻子，科学家卡里·米塞利（Carrie Miceli）正在实验室中使用来源于患有营养不良的人的干细胞的肌肉细胞测试这些药物。这些细胞含有导致肌营养不良症的突变，研究小组希望，它们能准确反映出人体细胞对药物组合的反应。