干细胞治疗ALS较新模型揭示了对“ ALS弹性”神经元的更深刻理解

了解细胞功能的基本生物学对于能够更好地了解疾病并释放潜在的治疗方法至关重要。干细胞的独特之处在于，它们为科学家提供了创造受控细胞环境的机会，而这些环境以前很难研究。Eva Hedlund博士和瑞典Karolinska研究所的一组研究人员利用干细胞治疗ALS较新模型方法来发现与肌萎缩性侧索硬化症（ALS）（也称为Lou Gehrig病）有关的发现。

ALS是一种进行性神经退行性疾病，会破坏运动神经元（一种神经细胞），这对于自愿性肌肉运动很重要。当运动神经元不再向肌肉发送信号时，肌肉开始退化，这一过程被正式称为萎缩。进行性萎缩导致肌肉麻痹，包括腿，脚，手臂和手的肌肉麻痹以及控制吞咽和呼吸的肌肉麻痹。仅在美国，它就影响约30,000人，每年诊断出5,000例新病例。目前尚无治愈方法。

在先前的研究中，卡罗林斯卡研究所的研究人员能够从胚胎干细胞成功创建动眼神经元。由于尚未完全理解的原因，动眼神经元具有“ ALS抵抗力”，并且可以在疾病的所有阶段生存。

在目前发表于《干细胞报告》上的这项研究中，赫德伦德博士和她的团队发现，与人类通常观察到的脊髓运动神经元相比，它们产生的动眼神经元对ALS样变性具有更强的抵抗力。此外，他们发现，由干细胞产生的“ ALS弹性”神经元激活了称为Akt的增强生存信号，该信号在人的动眼神经元中很常见，并可以解释其弹性。这些结果可能有助于确定遗传靶标，以保护敏感神经元免受疾病侵袭。

在新闻稿中，赫德伦德博士被引述说：“这种细胞培养系统可以帮助鉴定有助于动眼神经元恢复力的新基因，这些新基因可用于基因治疗以增强敏感的运动神经元。”