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科学家首先使干细胞对免疫“看不见”

标签:干细胞

一个人和许多其他生物受到许多严重疾病的影响,其病因不是微生物或病毒,而是免疫系统功能失调,迫使其细胞攻击身体健康的组织,这些疾病包括多发性硬化症,狼疮,1型糖尿病和关节炎,为什么所有这些疾病都会发生,科学家们还不知道,有大致相同的理由认为,它们可能是常见感染以及基因工作中某些疾病的产物及其突变的罕见结果。


干细胞


消除这种健康问题几乎是不可能的,因为任何尝试替换受损器官或借助干细胞恢复其工作的尝试都会重新激活免疫系统并开始其破坏过程,因此,当今的科学家正在思考如何“欺骗”或抑 制免疫系统,而又不使人体容易受到微生物和病毒的攻击。


Deuz和他的同事通过创建基于CRISPR / Cas9编辑器的基因疗法解决了这个问题,该疗法使重新编程的干细胞和成年组织基于免疫系统不可见。它改变了与“敌对友”系统的工作有关的三个关键DNA区域的活性,这有助于人体的防御系统识别外来细胞。


负责先天性和获得性免疫的其中两个B2m和Ciita的活性降低为零,而负责产生“不吃我”信号的第三个基因Cd47则在相反,又收到了几份副本。如对人类和小鼠干细胞的实验所显示的,类似的程序使它们和器官及其添加物对免疫系统是绝 对不可见的。


免疫系统的淋巴细胞“杀手”和其他“清洁剂”忽略了它们,即使科学家将人类干细胞植入正常小鼠体内或将小鼠组织植入“人源化”啮齿动物体内也是如此。


对这些小鼠的寿命进行的长期观察表明,基因疗法并未影响干细胞参与受损器官及其基础器官“修复”功能的“机体”正常运作。而且,在试管中的实验表明,它们可以形成心肌和血管的完整组织,而不会引起免疫系统的注意,免疫系统通常以特定的热情来监视它们的状况。


根据Deus的说法,这些实验的成功完成为创建“通用”的供体组织和器官铺平了道路,这些供体组织和器官可以植入任何患者体内而无需从自己的干细胞中生长出来。这将大大降低再生医学的成本,并为其实际应用铺平道路。


另一方面,文章的作者承认这些细胞具有潜在的危险特性-它们会引起无法治愈的癌性肿瘤,或者成为病毒和细菌的温床。因此,他们计划将另一组基因插入其中,如果需要的话,将通过发出特殊的化学信号消除它们。


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2019-01-13

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