高通量诱导多能干细胞基因组工程

研究开发中的一个基本挑战是缺乏用于转化医学的高质量，生理相关的生物学模型。诱导多能干细胞是经过重新编程的人类成年细胞，可恢复为干细胞状态，由于能够产生患者特异性变异，因此可以提供可靠、准确的疾病模型之一，但传统上很难进行遗传修饰，通过克服这些挑战，科学家们可以创建针对数千种疾病的模型，这些疾病的范围从遗传性疾病（如囊性纤维化）到神经退行性疾病（如阿尔茨海默氏病），甚至是器官特异性眼病。

还要有细胞编辑平台消除了临床相关诱导多能干细胞的编辑，克隆和维持高多能性的难题，克隆前的编辑率高达90％，克隆中的编辑率高达100％。诱导多能干细胞的新产品包括通过去除基因功能（敲除），单核苷酸变异，蛋白质标签和其他敲入进行修饰，从而使科学家能够进行大规模编辑，以加快研究和疾病建模。

“通过开发大规模编辑多能干细胞基因的优化方法，使得疾病模型的生成方法早该进行转变，” The Cellular Engineering教授兼细胞工程总监Bill Skarnes博士说 。杰克逊实验室。Skarnes加入Synthego，担任顾问委员会成员。Skarnes是干细胞研究的开拓者，在1990年代初期率先在小鼠胚胎干细胞中进行了基因捕获技术，随后他领导了建立高通量管道的工作，以跨关键研究计划生产小鼠模型。

还宣布，它已被选中作为NIH的合作伙伴之一，以数百万美元的努力来更好地了解神经退行性疾病。基因组编辑的诱导多能干细胞将引入与ADRD相关的突变。NIA研究人员将对这些编辑后的细胞进行功能鉴定，以更好地了解这些隐性疾病并确定治疗它们的新方法。