干细胞治疗应用及问题综述

在干细胞治疗应用及问题这个话题上，我们从心脏自我修复，MS治疗和基因筛查三个来开展说明。

一、揭开心脏自我修复的神秘面纱

这些工作试图使身体的自我修复机制做得更好。这是特别希望的，但是在心脏损伤中很困难。一个由CIRM资助的团队，例如洛杉矶儿童医院，通过调查擅长该项目的生物找到了一些实现此目标的线索。新生小鼠在生命的前7天中具有惊人的修复心脏损伤的能力。

该团队研究了在修复期间哪些基因和分子系统处于活动状态，而在其他时间未处于活动状态。该研究的老手作者艾伦·利恩（Ellen Lien）在ScienceCodex的新闻稿中描述了他们发现的重要性：“通过使用斑马鱼和新生小鼠等能够自然再生心脏的模型，我们可以开始鉴定出增强心脏修复的重要分子。”

二、MS治疗的好消息需要许多警告

本周在《美国医学协会杂志》上发表的一些关于使用干细胞移植治疗多发性硬化症的好消息引发了一系列新闻报道。但是，这些故事大多数都缺乏研究所需的注意事项，而绝望的患者希望尝试该疗法，因此多次致电我们的办公室。HealthDay很好地指出了治疗方法和临床试验本身的希望和局限性。

只有一半的患者有反应，这仍然对这种难治性疾病有益。但是，只有一小部分患者显示出这种益处。在疾病过程中较早的一种，称为复发缓解型MS。后期的患者都没有反应，这是有道理的，因为如果移植改变免疫系统，当患者的免疫细胞是很积极地攻击神经时，它将产生很大的影响。

三、使用胚胎基因筛查的个人故事

在过去的几年中，研究人员对新的胚胎干细胞系的需求下降了。结果，在过去的一年中，许多在美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）注册的新细胞系都是携带特定遗传疾病特征的细胞，这些特征已被夫妇使用植入前遗传诊断（PGD）进行计划生育而从夫妇中筛选出来在体外受精诊所。

尽管我们从概念上对此进行了报道，但密歇根大学发布并由ScienceDaily 精选的专题故事通过家庭的个人故事使其变得非常真实。准妈妈 的家庭中患有一种称为ALD的毁灭性神经疾病，因此他们决定使用PGD避免生下患有该疾病的孩子，但他们又向前迈了一步。他们将携带有遗传缺陷的剩余胚胎捐赠给大学进行研究。

现在，他们正要庆祝一个健康儿子的一岁生日，研究人员拥有一种有价值的研究工具，大学的一位干细胞科学家Gary Smith解释说：“特定于疾病的人类胚胎干细胞是研究的金标准-了解疾病发生和发展以及发现预防或减轻这些疾病引起的疼痛和痛苦的较纯净途径。”