克服血液干细胞治疗法中的障碍

在过去的几年中，再生医学取得了许多令人振奋的进步，尤其是在基因治疗和造血干细胞移植治疗，对治愈各种血液和免疫系统疾病方面提供了可靠的血液干细胞治疗法。这些研究建立在Till和McCulloch在1950-60年代的开创性研究基础上，他们发现了小鼠骨髓中一种稀有的特殊干细胞，该干细胞在动物的整个生命周期内都会产生血液和免疫系统的所有细胞。 

“造血干细胞”或HSC。不久之后，科学家和医生就意识到了这一发现的治疗意义，并开始了寻找人类对应物的旅程。快进到现在，HSC移植（HSCT）已成为治疗各种癌症和血液遗传疾病的标准医疗程序。基本前提是：患有疾病或血液/免疫系统有缺陷的患者会输注健康的HSC，通常是从捐赠的骨髓或脐带获得的，但在某些情况下，可能来自患者本人。一旦在受体中建立，这些健康的细胞将在患者的一生中分裂并再生新的血液和免疫系统。

为了使HSCT成功，供体细胞需要“移植”或在新环境中持久居住。这通常需要对接受者进行某种形式的化学疗法或放射线“调节”，这消除了患者自身的一些细胞，为新来者创造了空间。不幸的是，调理会导致患者在康复期间极易受到感染和其他并发症的影响，因为恢复血液和免疫系统需要数周的时间。这些固有的风险意味着，只能将HSC移植提供给具有生命危险的疾病（例如白血病）患者，或者是那些血液/免疫系统疾病严重且健康至足以耐受毒性调理方案并经受较长时间恢复的患者。

阻止HSCT广泛使用的第 二个主要问题是缺乏可用于移植的健康供体HSC，需要将其与受体免疫匹配以防止排斥。免疫匹配对于避免称为移植物抗宿主病的危险并发症也至关重要，移植物或宿主细胞的后代会对受体器官产生免疫攻击，通常导致慢性疾病，有时甚至导致死亡。不幸的是，有许多人没有合适的供体，对于他们来说，即使部分匹配的移植物的风险也是无法接受的。

科学家和临床医生长期以来一直在寻求手段来克服HSCT的技术挑战，以“释放”其治疗和治疗多种疾病的真 正潜力，并使之对于更多的患者而言可行（且负担得起）这些方法有望为该领域带来改变游戏规则的进步。克服这些科学和技术挑战可以在HSCT的应用和使用方式上产生范式转变，从而降低与该程序相关的成本和风险。这样，HSCT的真 正潜能就可以发挥较大的作用。