在诊所,诱导多能干细胞的应用前景
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在诊所诱导多能干细胞的应用前景中,同种异体器官移植与许多问题有关,例如组织植入受限以及需要使用免疫抑 制剂。相信在重新编程的帮助下。
在患者自身细胞中,由于移植到受体的细胞的遗传特性,这些问题可以克服。相对于现有的移植方法,所提出的技术的另一个毋庸置疑的优点是有可能用于研究和校正体外细胞的病理突变。例如,使用诱导多能干细胞小鼠模型成功地纠正了镰状细胞性贫血。这项工作观察到从完全重编程的皮肤细胞获得的造血祖细胞形成了正常的红细胞。
许多疾病的研究和治疗,例如1型糖尿病,帕金森氏病和阿尔茨海默氏病,肝脏病理学等,都存在问题,这是因为受损器官难以接近,并且因此难以找到供体组织,长期培养相应类型细胞的方法。模拟此类疾病时,有可能获得自体诱导多能干细胞,将其在培养中定向分化为所需类型的细胞,从而获得足够的药物筛选测试系统。这些测试系统还可用于研究伴随运动神经元病理性死亡的疾病,例如在肌萎缩性侧索硬化症或脊髓性肌萎缩症中。与变性病理学研究相关的问题之一,晚期疾病患者缺乏细胞物质。
由于诱导多能干细胞在体外可能与受体细胞在体内发生“疾病”之前经历相同的分化阶段,因此该技术可允许研究特定疾病的早期阶段。该领域的工作正在紧张进行中,在一些实验室中,已经从患有亨廷顿氏病,镰状细胞性贫血,肌肉营养不良,唐氏综合症等的患者中获得了诱导多能干细胞。
从胚胎干细胞和诱导多能干细胞分化出的相同类型的细胞之间发现了显着差异。对C57BL / 6和129 / SvJ小鼠畸胎瘤形成的研究表明,从诱导多能干细胞分化的一些细胞中的基因表达紊乱可以诱导同基因受体中T细胞依赖性的免疫反应。因此,当前现有的重编程技术还远远没有应用于临床。优先任务之一是开发方法,以较小化诱导多能干细胞和胚胎干细胞之间的表观遗传差异。