帕金森干细胞治疗法在猴子中显示出希望

震颤，肌肉僵硬，重排，运动缓慢，失去平衡。这些都是帕金森氏病（PD）的症状，帕金森氏病是一种神经退行性疾病，会逐步破坏控制运动的大脑中产生多巴胺的神经元。虽然无法治愈帕金森氏病，但有一些药物可以缓解或改善某些帕金森氏症症状，例如左旋多巴和深部脑刺激等程序。但是，他们不做的是缓慢或逆转疾病进展。而在帕金森干细胞治疗法中科学家的进展也显示出了希望。

科学家们仍在尝试找出导致帕金森氏症患者失去多巴胺能神经元的原因，并且当他们这样做时，他们希望在疾病可导致上述令人衰弱的症状之前将其停止。与此同时，一些研究人员看到了以干细胞疗法的形式治疗帕金森氏症的希望，这种疗法可以替代因疾病而受损或丢失的脑细胞。

本周，一组日本科学家在《自然》杂志上报道说，他们通过将由人类干细胞制成的多巴胺能神经元移植到大脑中来治疗患有帕金森氏样症状的猴子。为了防止猴子排斥人类细胞，对它们进行了免疫抑 制药物治疗。这些移植的神经元可以存活两年以上，而不会引起诸如肿瘤生长之类的负面副作用，并且还可以改善PD症状，使猴子更容易移动。

神经元是由诱导性多能干细胞（iPSC）制成的，这些干细胞可以变成体内任何细胞类型，并且可以通过将成熟的人类细胞（如皮肤）转化回胚胎样状态而制成。科学家将由健康人和PD患者的iPSC制成的神经元移植到猴子中，发现这两种类型的神经元都能通过在猴脑中产生多巴胺而存活并正常发挥功能。

该领域的专家在接受《自然新闻》采访时谈到了这些发现的重要性。瑞典隆德大学的神经科学家安德斯·比约克伦德（Anders Bjorklund）表示：“这正在解决一系列关键问题，这些问题需要加以研究，然后才能自信地使用人体细胞。”而干细胞科学家洛伦兹·斯图德（Lorenz Studer）纽约市纪念斯隆·凯特琳癌症中 心的研究人员说：“仍有一些问题需要解决，例如每次移植过程中需要的细胞数量。但是较新的研究表明“这表明我们已准备好前进。”

展望未来，该研究的老手作者高桥淳（Jun Takahashi）解释说，他的团队希望在2018年底之前启动一项临床试验来测试这种基于iPSC的疗法。与其为个别PD患者开发个性化的iPSC疗法，不如说是时候了。 Takahashi计划耗费大量资金，而且成本高昂，因此计划制造出与更多患者具有免疫学相容性的特殊供体iPSC品系（称为人白细胞抗原或HLA纯合iPSC）。

在同时发表在《自然新闻》上的另一项研究中，高桥及其同事表明，移植源自免疫匹配的猴子iPSC的神经元可改善其存活率并削弱免疫反应。《自然新闻》的文章突出了这两项研究的发现和意义，还提到了在临床试验中使用干细胞治疗PD的其他研究项目。

文章阐述到：“今年早些时候，中国研究人员开始了帕金森氏症的试验，该试验使用了另一种方法： 为患者提供由胚胎干细胞制成的神经前体细胞，这些细胞旨在发展为成熟的多巴胺产生神经元。一年前，在另一项试验中，澳大利亚的患者接受了类似的细胞。但是一些研究人员对未成熟的移植细胞可能发展为引起肿瘤的突变表示担忧。

同时，隶属于帕金森氏干细胞疗法联盟GForce-PD的研究人员也将为该诊所带来其他方法，该组织是高桥团队的成员。美国，瑞典和英国的研究小组都在计划进行试验，以将由胚胎干细胞制成的产生多巴胺的神经元移植到人体中。先前建立的胚胎干细胞系的好处是，它们经过充分研究并且可以大量生长，因此所有试验参与者都可以接受标准化治疗。”