干细胞治疗血液疾病的新疗法

索尔克生物科学研究所正在研究用干细胞治疗血液疾病，他们正开发一种有望用于血友病的新治疗方法。乙型血友病患者由于凝血因子IX（FIX）的丧失或功能失调而经历了无法控制的，有时甚至危及生命的出血。该病无法治愈，患者依靠常规的FIX输注来防止过多失血。可以想象，这种治疗方案既耗时又昂贵，而且随着时间的推移效果也越来越差。

Salk研究人员旨在通过利用人体自身的细胞来解决该问题，从而为这种毁灭性疾病开发更长期的解决方案，在这项发表在《细胞报告》杂志上的研究中，他们从血友病患者那里采集了血细胞，并将其转变为iPSC（诱导性多能干细胞），能够将其转变为任何细胞类型。他们使用基因编辑修复了iPSC，从而可以产生FIX，然后将iPSC转变为肝细胞，这是在健康个体中自然产生FIX的细胞类型。

为了测试这些产生FIX的肝细胞是否能够减少过多的失血，科学家将修复后的人类细胞注入了血友病小鼠体内。结果非常令人鼓舞；他们发现小鼠的凝血效率提高了两倍以上，达到正常活动的四分之一左右。这是特别有希望的，因为其他研究表明，在血友病患者中将FIX活性提高到该水平会大大降低出血率，很重要的是，他们还观察到这些细胞能够在小鼠体内存活并产生长达一年的FIX。

该论文的第 一作者Suvasini Ramaswamy在采访中说，这种方法可以消除对多种疗法的需求，并且可以避免整个肝脏移植所需的免疫抑 制疗法。他说：“基于细胞的方法的吸引力在于，您可以很大限度地减少患者所需的治疗次数。您可以一次注射，而不必持续注射。”

尽管这些结果为血友病治疗提供了令人兴奋的新途径，但在将这种类型的治疗方法用于人体之前，仍然需要做更多的工作。但是，这种方法特别令人兴奋，因为它提供了重要的原理证明，即干细胞重编程与基因工程相结合可以为改变目前无法治愈的遗传性疾病带来改变人生的突破。