干细胞治疗情况的四部曲

本篇文章针对干细胞治疗情况的四个故事做案例说明，让我们对干细胞干细胞治疗的发展中有更明确的认知。

一、静止的干细胞是更好的干细胞

睡眠不足只有四个小时的骨髓干细胞供体会导致干细胞，当注入受体时，干细胞会损失多达其正常能力的50％。移植后，它们也不会迁移到它们在骨髓中所处的位置，并且会产生更少的所需新免疫系统细胞。斯坦福大学的团队在这项研究中与小鼠合作，但是在大学的新闻稿中建议它们的发现可能对人类患者产生影响。

“考虑到我们通常在医院里很少注意睡觉，这一发现令人不安，”现为以色列理工学院斯坦福大学前博士后学者阿斯亚·罗尔斯说。他还说：“我们很麻烦地找到了匹配的供体，但是这项研究表明，如果供体休息不充分，会影响移植的结果。 但是，令人鼓舞的是，这并不是一个无法克服的障碍；移植前短暂的恢复睡眠可以恢复供体细胞的正常功能。”

二、基因清除猪作为器官供体

由于猪的器官在大小和功能上与人相似，因此经常讨论将它们作为可能的器官供体，以克服急性器官短缺的问题。问题之一：猪细胞充满PERV，即猪内源性逆转录病毒。那些通常在猪中世代无效的病毒，如果移植到人体内，则可以被激活。因此，在1990年代的一些早期工作发现了这个问题之后，养猪捐赠者的想法就被搁置了。

现在，当我在哈佛大学乔治教堂时，一个由我较喜欢的老师组成的实验室团队已使活猪细胞中的所有62个PERV失活。他们使用了名为CRISPR的热门新技术，Church帮助其进行了完善。CRISPR基因编辑工具通常需要为每个要编辑的基因分配一个单独的分子，但该团队仅能使用一个标识符分子，因为所有PERV均来自一个长远的祖先并共享共同的DNA。

这一重大进步不会单靠人类产生猪心。研究人员需要找到方法来改变某些猪的自身基因，这些基因产生的蛋白质可能会导致人体器官的免疫系统排斥。以仍然可以使活猪存活的方式进行基因修饰将更加困难。该研究得到了相当多的报道，包括《纽约时报》和《遗传工程与生物技术新闻》。

三、在子宫内使用干细胞的临床试验

瑞典卡罗林斯卡研究所（Karolinska Institute）的研究人员将于1月份开始一项临床试验，以确定将干细胞注入已知携带“脆性骨”疾病遗传缺陷的胎儿中是否可以使孩子更健康。注射将在怀孕20至34周时进行，并在孩子出生后的头两年每六个月重复一次。将有15名婴儿在子宫内接受治疗，另外15名婴儿将在出生后开始注射，以试图确定早期干预是否有所作为。

瑞典团队几年前将这种疗法交给了两个人，一个人已经13岁了，并且比大多数遗传病患者做得要好，这种遗传病导致大多数患者在通常会缩短寿命的情况下遭受数十次骨折的折磨。但是由于该疾病在每个患者中表现的差异很大，因此研究小组认为需要进行临床试验以确定子宫内治疗的影响。

他们将注射来自捐赠胎儿组织的称为间充质干细胞的细胞。即将被正式称为成骨不全症的该疾病的试验被广泛报道，包括伦敦的《每日星报》和行业通讯FierceBiotech。

四、干细胞和路易体痴呆

继阿尔茨海默氏病之后，痴呆症的第 二大病因是路易体痴呆症的首字母缩写词DLB。加利福尼亚大学欧文分校的一个研究小组认为，他们可能有办法改善患有DLB的人的生活。他们将神经干细胞以DLB的形式注入小鼠体内，发现运动功能和认知能力均得到改善。

当Irvine小组研究治疗对小鼠大脑的影响时，他们确定了大部分影响来自释放保护性生长因子脑源性神经营养因子（BDNF）的干细胞。他们发现受DLB影响较大的两种神经都受益，多巴胺制造神经和谷氨酸制造神经。

“我们的实验表明，神经干细胞可以增强产生多巴胺和谷氨酸的神经元的功能，诱使脑细胞更适当地连接和交流。反过来，这有利于运动和认知功能的恢复。”首 席研究员娜塔莉·戈德堡（Natalie Goldberg）在大学采访中说。