（上）诱导多能干细胞进展：使用现有药物控制抵抗顽固疾病的免疫力

在诱导多能干细胞进展中，这些细胞可以转化为各种类型的身体细胞（肌肉细胞，骨骼，心脏，肝脏，血管，神经系统等），使用皮肤细胞，血液和其他一些细胞就足够了。自从发现iPS细胞以来，Yamanaka教授与再生医学一起注意到药物的创造是这些细胞临床应用中很重要的领域之一.2017年9月，医疗产品的临床试验开始，被提议作为一种治疗顽固性疾病的方法-渐进性骨化性纤维增生症。使用iPS细胞发现的药物的临床试验是世界上第 一次。

进行性骨化性纤维增生症是一种顽固的遗传性疾病，从童年开始发展。在患者体内，粗纤维结缔组织-肌肉，肌腱和韧带-在整个身体内转化为骨组织，从而局限了关节的活动性并使骨骼变形。患者被剥夺了正常进食的能力，然后呼吸变得困难，结果患者死亡。该病很罕见-200万人中有1例，该国大约80例患有这种疾病的人。科学家已经鉴定出导致这种疾病的基因，但是没有有效的治疗方法。该疾病被归类为一种疾病，其治疗由国家资助。

户田淳弥使用了得自患有这种疾病的患者的细胞的iPS细胞来鉴定可用作减缓渐进性骨化性纤维增生症发生的药物的物质。首先，成功地将从患者身上获取的细胞转化为iPS细胞。通过将这些细胞与标准iPS细胞进行比较，可以确认渐进性骨化性纤维增生症疾病的繁殖-转化为骨骼和软骨细胞的能力明显更高，从而阐明了渐进性骨化性纤维增生症患者异常骨骼形成的机制。然后，一遍又一遍地观察了这些iPS细胞对各种化合物的作用的反应，研究了6800多种物质，有可能发现免疫抑制剂雷帕霉素具有所需的作用，抑制了向骨组织的转化。

该药物在欧洲用于抑制器官移植手术中的排斥反应（日本未批准），2014年该药物在日本被批准用于治疗罕见且难治的疾病-淋巴管平滑肌瘤病。由于不存在未知的副作用等，这种将现有药物用于治疗完全不同的疾病的方法被称为药物重新定向，因此非常安心。

除京都大学外，目前的临床试验还在东京大学，名古屋大学和九州大学的医院进行。20名6岁及以上的患者分为两组，其中一组接受雷帕霉素治疗六个月。通过这种方式测试了其有效性，研究人员旨在获得对该药物作为渐进性骨化性纤维增生症治疗的批准。

由于在重新定位现有药物的情况下，已经对人体进行了安心检查，并且已经在实践中对药代动力学指标进行了测试，因此与开发新药相比，您可以从根本上降低成本。但是，由于制药公司无法期望在影响少数人的难治性疾病中获利，因此很难将其用于临床试验-这一过程耗资数亿日元。因此，在这种情况下，为了扩大现有药物的范围，在医生监督下的临床试验由国家预算提供资金。