干细胞治疗儿童免疫相关疾病审批资格

美国任何新疗法的标准均已获得美国食品药物管理局（FDA）的批准。该批准清除了该疗法的销售，并且通常也意味着它将受到保险的保障。但是在此过程中，干细胞治疗儿童免疫相关疾病疗法获取资格有着意义重大。

这就是Mustang Bio的MB-107最近发生的情况。该疗法被指定为“孤儿药”，用于治疗X连锁严重综合免疫缺陷症（SCID），也被称为“泡沫婴儿疾病”，这是一种罕见但致命的影响儿童的免疫疾病。  

获得孤儿药资格可能是一件大事。它用于治疗，诊断或预防在美国影响不到200,000人的罕见疾病或失调的疗法。它带有一些诱人的诱因，例如针对临床试验费用的税收抵免和免除处方药使用费。而且，如果该产品成为同类产品中单独获得FDA批准的特定疾病的产品，则该产品将享有七年的市场独占权，而不受知识产权保护。

这并不是野马生物的MB-107独次被公认为是潜在的游戏规则改变者。在美国和欧洲，它也被赋予了其他三个分类。

1、罕见儿科疾病称号：这也适用于在美国影响不到200,000人的疾病的治疗，这些疾病有可能为患者提供具有临床意义的收益。它为公司提供了“凭单”，他们可以使用该凭单申请对正在开发的另一种疗法进行优先审查。希望这将鼓励公司开发罕见的儿童疾病的治疗方法，否则这些方法可能无法盈利。

2、再生医学先进疗法（RMAT）的名称：这可以更快，更简化地批准再生医学产品。

3、先进治疗药物产品分类：欧洲药品管理局（EMA）授予基于基因，组织或细胞的药物，可以为疾病的治疗提供开创性的机会。

当然，这些名称都不能保证Mustang Bio的MB-107终会获得FDA的批准，但这是一个很好的信号，表明许多人有信心他们会到达那里。