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黄斑变性干细胞治疗让患者恢复与年龄相关的视力

标签:黄斑变性干细胞治疗

两名因年龄相关性黄斑变性(AMD)导致视力丧失的英国患者,由于由圣塔芭芭拉分校(UCSB)的研究人员开发了一种基于干细胞的视网膜贴片,从而恢复了视力。这项黄斑变性干细胞治疗的1期临床研究的初步结果昨天发表在“自然生物技术”杂志上。


黄斑变性干细胞治疗


AMD是导致失明的主要原因之一,它影响了全球超过600万人。由于损坏了称为黄斑的视网膜区域,该疾病导致中 央视力模糊或完全丧失。AMD有不同的阶段(早期,中期,晚期)和形式(干湿两用)。较常见的形式是干性AMD,其发生在90%的患者中,其特征是疾病进展缓慢。


在当前的研究中,UCSB研究人员从人类胚胎干细胞设计了一个视网膜贴片。这些干细胞在眼后部成熟为一层称为视网膜色素上皮(RPE)的细胞,这些细胞在AMD患者中受损。RPE层放置在植入患者视网膜下的合成贴片上,以替换受损的细胞并有望改善患者的视力。


在英国伦敦的Moorfields眼科医院NHS基金会信托基金的一项1期临床试验中,将基于干细胞的眼贴植入因湿性AMD导致严重视力丧失的患者中。该试验是由伦敦治愈失明计划发起的,该计划是由UCSB教授彼得·科菲(Peter Coffey)与穆尔斯菲尔德(Moorsfields)视网膜外科医生林登·达·克鲁兹(Lyndon da Cruz)合作开发的。


该试验总共治疗了10位使用工程补丁的患者,并在Nature Biotech研究中报告了其中两名患者(一名60多岁的女性和80多岁的男性)的12个月数据。所有患者均接受了局部免疫抑 制,以防止植入的视网膜斑块被排斥。该研究报告了“三起严重不良事件”,要求患者重新入院,但所有患者均已成功治疗。治疗后12个月,这两名患者的视力有了显着改善,从完全无法阅读到使用普通老花镜每分钟阅读60-80个单词。


据报道,男性患者道格拉斯·沃特斯(Douglas Waters)于2015年7月被诊断患有湿性AMD,几个月后右眼接受了治疗。在新闻发布会上,他谈到了自己的视力有了显着改善:


“在手术前几个月,我的视力真的很差,而且我的右眼看不见任何东西。即使在近距离拍摄时,我仍在努力清晰地看到事物。手术后,我的视力提高到了现在可以阅读报纸并帮助我的妻子进行园艺的地步。团队所做的一切非常突出,我很荣幸能再次见到我。”


这种治疗方法是“对已成功以这种方式成功使用的完整工程组织的首 次描述。” 令人兴奋的是,不仅两名患者的视力都有了显着改善,而且工程补丁成功地治疗了晚期AMD。


该小组将在接下来的五年中继续监视该试验中的患者,以确保治疗安心且不会引起肿瘤或其他不良影响。彼得·科菲(Peter Coffey)在UCSB新闻稿中强调了这项研究的重要性及其对患有AMD的患者的意义:“这项研究代表了再生医学的真 正进展,并为年龄相关性黄斑变性患者开辟了新的治疗选择之门。我们希望这将导致负担得起的“现成”疗法,并将在未来五年内为NHS患者使用。”


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2019-01-13

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