干细胞移植如何治疗“泡泡婴儿”疾病

如果您出生时患有严重的免疫缺陷综合症（SCID），则您的童年时期很正常。您不会与其他孩子玩耍，也不会被父母抱。您甚至无法呼吸相同的空气。而且，如果没有干细胞移植治疗，您很可能不会活到一年。

这就是SCID（也称为“泡泡婴儿”疾病）的现实，这个术语在1970年代创造，当时控制该疾病的唯 一方法是将孩子隔离在超 级干净的环境中以避免接触细菌。治疗该疾病的唯 一方法是从骨髓供体，一般是从同胞进行完全匹配的干细胞移植。但是，正如您可能已经猜到的，找到一个比赛非常罕见。

直到近期，来弄选择较好的“半匹配”移植-通常是从父母那里进行的。但是现在，科学家们正在探索第三种可能具有优势的选择：基因疗法。去年底，一项有前途的临床试验在基因治疗的帮助下有效地“治愈”了18名儿童的SCID。专家们仍然认为完全匹配的干细胞移植是SCID治疗的金标准。

但是第 二级竞争者（基因治疗和半匹配移植）是否同样有效？直到近期，还没有人可以直接比较。如今，这一切都发生了变化，正如巴黎内克尔儿童医院的科学家在《血液》杂志上进行的比较中，首 次将半匹配移植和基因疗法进行比较，以了解哪种方法是很重要的。该研究的主要作者Fabien Touzot解释了比较这两种方法的重要性：“为确保我们提供较佳的替代疗法，我们希望比较接受基因治疗的婴儿和接受部分匹配移植的婴儿的结局。”

因此，研究小组监视了一组接受基因疗法治疗的14名SCID儿童，并将他们与另一组接受半匹配移植的13名儿童进行了比较。而且差异是惊人的。与半配对移植组相比，基因治疗组的儿童的免疫系统得到了很大的改善。实际上，在接受治疗的六个月中，超过75％的基因治疗患者的T细胞计数（总体免疫系统健康指标）上升到几乎正常水平。

在移植组中，这个数字刚刚超过25％。基因治疗的患者对感染的抵抗力也更好，与感染相关的住院治疗也要少得多，所有指标都表明基因治疗实际上可能比半匹配移植更好。研究人员说，这令人鼓舞。很难找到完全匹配的干细胞供体。然后，基因疗法可以给无数SCID患者家庭带来希望，让他们的孩子过上相对正常，健康的生活。

Touzot解释说：“我们的分析表明，基因疗法可以使这些难以置信的患病儿童更快地捍卫自己免受感染的能力。他说这些结果表明，对于没有完全匹配的干细胞供体的患者，基因治疗是次之。” Touzot解释道：“这些结果表明，对于没有完全匹配的干细胞供体的患者，基因治疗是次之。这些结果表明，对于没有完全匹配的干细胞供体的患者，基因治疗是次之。”