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干细胞移植治疗骨髓增生性疾病

标签:干细胞移植

术语“骨髓增生异常综合症”将造血细胞发育中接近干细胞的各个阶段的各种缺点结合在一起,所有这些都以无效的造血作用和进展为活动性髓样白血病为特征,在这些情况下,使用与急性髓细胞白血病相同的治疗方案,并获得大致相同的结果。 


干细胞移植


其中一项研究表明,在使用与HLA相同的捐献者进行相关干细胞移植的情况下,在23名儿童中3岁的RVS占64%,而与之无关的造血干细胞移植(HSCT)(15名儿童)-53%,诊断后应立即进行移植,因为胚泡数目的增加会大大恶化预后并增加复发的可能性,常规化学疗法和其他疗法对疾病的自然病程几乎没有影响。 


一种髓系谱系的增殖以急性髓性白血病,慢性粒单核细胞性白血病,血小板增多症、红血球、白血病下的骨髓病或少年慢性髓样白血病结束,在这些情况下,TCSC是首 选方法,使用与HLA相同的兄弟姐妹的细胞,长期RVF为80%,而来自兼容供体的无关移植则为45-74%。


建议在诊断后一年内进行移植,否则其有效性会低得多(RVS不超过40-60%)。在疾病的活跃期进行移植时,RVD为35-40%,而在爆炸性危机的背景下为10-20%。在这种情况下,复发的可能性达到60%,而在疾病的慢性期进行移植的可能性仅为10-20%。 


造血干细胞移植(HSCT)在某些罕见的骨髓增生性疾病中有效。在不成功的保守治疗或疾病向急性髓细胞性白血病的过渡中显示。也可以在发生红血球的情况下进行,但在血小板增多症的情况下,TCSC尝试尚未产生积极的结果。白血病下的骨髓病的特征是由于骨髓进行性纤维化导致脾肿大和贫血。 


患者的平均存活率不超过5年,造血干细胞移植(TCSC)是此类情况的唯 一治疗方法,12名患者中有7名在此之后幸存。 少年慢性粒细胞白血病的特征是,髓样系列的未成熟细胞活跃地克隆增殖,并伴有I型神经纤维瘤病和7号染色体上的单体性。该病进展迅速,对化学疗法无反应;平均9个月后死亡。诊断后。


TCSC可以挽救这些患者,应在确诊后立即进行。 正如许多研究表明的那样,当使用来自不相容家族成员或相容但外来供体的细胞时,来自HLA相同兄弟姐妹的造血干细胞(TCSC)移植后的RFV为30-40%和20-30%。目前,法呢基转移酶抑 制剂,化学疗法,视黄酸和TCSC被用于治疗该疾病,该疾病可能会引起RAS癌基因失调。


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2019-01-13

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