干细胞治疗心脏病进展：研究发现了潜在疗法来治疗心脏病

根据疾病控制与预防中间（CDC）的报告，心脏病是美国男性，女性以及大多数种族和民族的主要死亡原因。每年约有655,000名美国人死于心脏病，约占四分之一的死亡。为主，在干细胞治疗心脏病进展有很多突破，可以让我们来面对这种问题。

钙质主动脉瓣膜疾病是总体上第三大导致心脏病的原因，当钙随着时间的流逝开始在心脏瓣膜和血管中蓄积并导致它们逐渐变硬时，就会发生钙化。这会导致血液从心脏泵腔流出的阻塞，导致心力衰竭。不幸的是，没有针对这种情况的治疗方法，一旦硬化程度足够严重，患者只能选择手术来更换心脏瓣膜。

但是，得益于Deepak Srivastava博士及其团队在Gladstone研究所进行的研究，发现了潜在的心脏瓣膜疾病候选药物。已经发现它在人细胞和动物中均起作用，并准备进行临床试验。

在这项研究中，Srivastava博士及其团队寻找有可能纠正可能导致心脏硬化的心脏瓣膜疾病机制的类药物分子。为此，研究小组首先需要确定患病细胞中打开或关闭的基因网络。

鉴定出基因后，他们使用人工智能方法训练机器学习程序，以根据鉴定出的基因网络检测细胞是否健康或患病。他们着手用将近1600个分子治疗患病的人类细胞，以鉴定出任何会导致机器学习程序将患病的细胞重新分类为健康的药物。研究小组成功地鉴定了一些分子，可以将患病的细胞纠正回健康状态。

然后，Srivastara博士与俄罗斯科学院的Anna Malashicheva博士合作，在外科手术时，他从20多名患者中收集了瓣膜细胞。Srivastara博士和他的团队使用Malashicheva博士收集的瓣膜细胞进行了“在一个盘子中进行临床试验”，在该试验中，他们测试了他们先前从20名主动脉瓣膜硬化患者的细胞中鉴定出的分子。结果是惊人的，因为在初始的研究中看起来很有效的分子也能够恢复这些患者的细胞。

所采取的后期一步是确定类药物分子是否在整个活的器官中真 正起作用。为此，Srivastava博士及其团队在该疾病的小鼠模型中进行了“临床前试验”。研究小组发现该治疗候选物可以成功地预防和治疗主动脉瓣疾病。在尚未发展成疾病的年轻小鼠中，该疗法阻止了瓣膜的硬化。在已经患有该疾病的小鼠中，该疗法可以终止该疾病，并在某些情况下可以逆转该疾病。这一发现特别重要，因为大多数患者直到心脏瓣膜硬化开始才被诊断出来。

研究的主要作者克里斯蒂娜·V·西奥多里斯（Christina V. Theodoris）博士目前在小儿遗传学领域居留，她是斯里瓦斯塔瓦（Srivastava）博士实验室的研究生，在这项研究中发挥了关键作用。她的第 一个项目是将来自患者家族的细胞转化为诱导性多能干细胞（iPSC），它有可能成为体内的任何细胞。

然后，将新创建的iPSC转换成在瓣膜上排列的细胞，从而使研究小组能够了解这种疾病的发生原因。她的第 二个项目是制作钙化主动脉瓣疾病的小鼠模型，这使他们能够开始使用模型来确定治疗方法。

在Gladstone Institutes的采访中，Theodoris博士讨论了该团队研究的影响。“我们确定治疗核心疾病机制的基因网络校正疗法的策略可能代表了在其他多种人类疾病中发现药物的引人注目的道路。实验室中发现的许多疗法不能很好地转化为人类，或者仅专注于特定症状。我们希望我们的方法可以提供一个新的方向，从而可以增加对患者有效的候选疗法的可能性。”

再者，Srivastava博士强调了推动团队研究达到这一关键点的科学进步。“我们的研究是一个很好的例子，充分说明了现代技术如何促进当今（但不是不久前）可能的发现。使用人类iPSC和基因编辑可以使我们创建与疾病过程相关的大量细胞，而强大的机器学习算法可以帮助我们以无偏见的方式识别出区分健康细胞和患病细胞的重要基因。 ”