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干细胞新疗法有哪些?

标签:干细胞新疗法

干细胞新疗法往往与基因治疗一起应用,二者结合可以被认为是继低分子量化合物和蛋白质生物技术药物之后的第3波药物。这些“同源”的药物各有优缺点,相辅相成。低分子量药物由于分子体积小,在组织中分布较好,在生产控制方面相对简单常用来口服。


干细胞新疗法


多能干细胞(从胚胎中获得)长期以来一直尝试适应各种器官的再生——例如1型糖尿病中的视网膜、脊髓、心肌、胰腺。这些细胞与脐带血分离,具有无限的分裂潜力,理论上可以分化成任何类型的细胞。


在干细胞移植方面获得的经验使在体外,即患者体内外的修饰方法成为可能。修改通常借助改变细胞基因组的病毒或借助基因组编辑工具:CRISPR/Cas9、TALENs、ZFNs等。在罕见遗传疾病的情况下,修改受患者的GSK影响,遗传缺陷得到纠正。然后将细胞注射回患者体内,产生能够正常功能的克隆血细胞。


特定来源的干细胞也用于一些利基适应症——主要用于恢复受损的器官。因此,自体软骨细胞前体(Co.don的Spherox)用于治疗软骨缺陷,角膜干细胞(Holostem's Holoclair)用于治疗眼灼伤。


广州多能—走进2020创交会

广州多能—走进2020创交会

2020年9月23日,多能干细胞科技(广州)有限公司受邀走进由中国科协、国家发展改革委、中国科学院、中国工程院、九三学社中央和广东省人民政府、广州市人民政府主办,广州市人民政府、国际数据集团承办的2020中国创新创业成果交易会(下称:创交会)在广州正式开幕。

2019-01-13

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