干细胞技术前景看好

干细胞像是生命的种子，在一定条件下，可以分化成多种功能细胞，具有修复各种组织功能和再生器官的能力，被医学界称为“万能细胞”。在这个领域，干细胞不仅仅是科学，也是全人类克服疾病的终极想象，包括无数饱受病痛折磨的患者与“执迷不悔”的临床医学科学家。

近年来，化学药物、外科手术等传统医疗手段已越来越受到人口老化、慢性病及肿瘤高发的挑战，以干细胞、免疫细胞治疗等为代表的细胞治疗新技术发展迅猛，已成为当今世界生物医药领域研发的热点。未来5年全球范围将有更多干细胞药物获批上市。

在化学药物研发方面，中国远远落后于欧美发达国家。而干细胞是我国少有的在全球处于“并跑”地位的领域之一，是赶超国际，对标中国位置的全新领域；也是引领医疗趋势，造福百姓的民生大事。

“干细胞这一块，不做，上海就落后。”裴钢，原同济大学校长、中科院院士，国内干细胞领域带头人，一次次强调，“要拿出传教的精神来宣传干细胞。”

国际上，美国正以更快速度“进军”干细胞。美国FDA批准了3000多项干细胞的临床试验，涵盖了200多种临床疾病，一旦部分干细胞制剂完成Ⅳ期临床试验，其对中国医疗界的冲击将远远大于之前的化学药品，届时中国将只有进口美国的干细胞制剂或遵循美国的治疗标准。“中国要占领科学高地，如果按部就班地去做是赶不上人家的，必须弯道超车。”刘中民说。

一直到2015年3月，中国国家卫计委出台《干细胞临床研究管理办法（试行）》。如今政策禁锢逐渐过去，干细胞及转化研究领域成了国家“十三五”科技创新规划中明确指出的战略性、前瞻性重大科学问题之一，2017年国家重点专项经费更是高达9.4亿元。

自2016年12月《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）发布之后，细胞治疗产品一直在等待通往临床大门的开启，为癌症治疗、遗传病治疗给出“yes”的答案。直到2017年12月18日，国家食药监总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，被产业界评为“靴子终于落地”。从最终发布的文件名称上看，原来的“细胞制品”改为“细胞治疗产品”，可以看出该指导原则意在推动相关疗法的应用。

“指导原则的发布，让细胞治疗向临床产品的目标更近了一步，”专家说，这意味着，如果申请企业的细胞制品符合要求，经过临床试验证明有效，应该不久就会批准下来，细胞治疗“落地”不会远了。

自2017年8月底，美国FDA批准诺华公司的细胞免疫疗法上市以来，我国产业界对细胞治疗的上市一直充满期待，国家食药监总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，意味着进入临床的大门终于打开。

根据此前的新药审评审批流程，已经在人体上有效果的治疗，有时还需要返回进行动物实验的验证，这对科研团队来说并不合理。此次原则明确了“人体数据在经过科学地评估后，可以提示细胞治疗产品的有效性与安全性，可以保证临床受试者安全性，则可免除不必要的动物试验”。

306医院医学科普（此文为转载）