多发性硬化症干细胞治疗者的希望倡导事例

看不见的针脚：当手或腿入睡时，我们都会时不时地感觉到它们，并试图摆脱麻木感。刺痛通常持续几秒钟，多着一两分钟。但是您能想象它会持续数十年吗？这就是多发性硬化症带来的无奈，然而多发性硬化症干细胞治疗也许能打破这个僵局。

就在二十多岁的南路克（Nan Luke）成为诉讼律师时，她的左侧变得麻木，没有任何警告，从脚底到下巴。诊断为多发性硬化症（MS），三十年后，看不见的针头和针头并没有消失。在12月的“疾病聚焦”研讨会上，Nan在CIRM理事会上谈到了MS生存所面临的挑战，以及她对干细胞治疗的希望感到兴奋。

多发性硬化症是一种免疫系统攻击中 枢神经系统，导致大脑，脊髓和视神经中神经信号短路的疾病。症状的位置和严重程度因每个MS患者而异，并且症状通常以爆发或加重的形式出现。楠（Nan）亲身讲述了她的病历：“我会突然间毫无预警地闭上眼睛。为了治疗这种情况，我需要服用大剂量的类固醇，而且我仍然继续开车和工作，.....几个月后它就会消失。

然后，几年后，我突然失去了他们所谓的“ MS拥抱”，这就是您的整个腹部–一天早晨我醒来了，所有感觉，所有肌肉控制都消失了大约八分钟英寸，它仍然不见了，而它带来的乐趣是您失去了肠道和膀胱的控制能力。其中一些又回来了……在患有MS几年后，我发现的另一件事是我感到极 度疲劳。如果我很热，如果我累了……疲劳就是你所经历的-就像从你身体的核心开始，这种状况不会改变。”

尽管药物可以减轻症状，但尚无治愈方法。正如Nan所指出的：“我已经进行了MRI检查，正在服药，改善了生活。它减慢了进展。但是核磁共振成像显示我（在大脑中）有病变和损伤，并且病变越来越大，而且数量更多。”

当我观看她的演讲时，楠看上去健康而充满活力。您永远都不会想到她患有令人衰弱的慢性病。听众和我都看不见她的症状。为了帮助使人们更加了解这种疾病以及对有效治疗的需求，Nan一直是MS患者的积极倡导者，并且是美国国家MS学会太平洋南海岸分会的理事。

六年前，Nan的倡导促成了UC Irvine干细胞科学家的患者咨询工作，其中包括也在研讨会上发言的Thomas Thomas博士（Lane已获得SEED和早期翻译奖来自CIRM）。Lane博士描述了令人鼓舞的结果，这些结果证明了脊柱注射干细胞衍生的神经细胞后，在多发性硬化症小鼠模型中肌肉控制得到了持续改善。

这项工作为Nan给MS社区带来了深远的希望和激动：“让我告诉你...干细胞疗法的可能性很大。我们现在所拥有的-每天注射或服用药丸-都不像干细胞的承诺，而Lane博士正在寻找的是像我这样已经被证明已经受到伤害的人，而且我已经永远遭受了这种伤害，那就是存在一种可能性现在用干细胞疗法可以有所修复。

MS的帮助还可以在许多方面应用于脊髓外伤，关节炎，糖尿病，帕金森氏病。太多了……这个基础科学为我们带来了希望，并为MS和其他疾病提供了治疗，我自己也很感激。感谢您让耐心的拥护者参与其中，因为我们想鼓励您。研究人员很震惊！”