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疾病诱导的多能干细胞

标签:诱导的多能干细胞

?诱导的多能干细胞培养已成为基础生物医学研究的骨干,几十年来,通过研究体外移植的人类细胞,已经获得了对正常细胞和病理细胞过程的无数见解。如今,大多数被广泛使用的人类细胞系都携带遗传和表观遗传伪像,以适应组织培养,并且来源于恶性组织或经过基因改造以促进永生。人类原代细胞在培养中的寿命有限,这一局限阻碍了对组织形成,再生和修复的调控的研究。确实,许多人类细胞类型从未如实地适应体外生长,并且缺乏正常和病理组织形成的可及模型,已导致人类发展和疾病发病机理中的许多重要问题难以获得。

?诱导的多能干细胞

从体外受精诊所从多余胚胎中分离出来的人类胚胎干细胞代表着多能细胞的永生繁殖,从理论上讲,它可以在人体内产生任何类型的细胞。人类胚胎干细胞使研究人员能够通过体外分化探索人类早期发育,这种分化概括了正常胃泌尿和组织形成的各个方面。胚胎通过植入前遗传学诊断(通过胚胎活检获得的单个卵裂球的遗传分析)显示出携带遗传病,可以产生能够模拟单基因疾病,但是显示更复杂遗传遗传模式的绝大多数疾病并未在该库中显示。


建立易患病的多能干细胞永生培养物的简便方法不仅可以促进疾病研究,而且可以为生产自体细胞疗法奠定基础,这种疗法可以避免免疫排斥并在组织重建之前纠正基因缺点。产生自体,患者来源的多能干细胞的一种策略是体细胞核转移(NT)。在原理验证实验中,将具有遗传免疫缺点的小鼠产生的NT胚胎干细胞用于基因和细胞疗法的结合,以修复遗传缺点。


迄今为止,由于人类的匮乏,NT尚未在人类中获得成功卵母细胞注定具有有限的用途。相比之下,引入一组与多能性相关的转录因子可以直接对人类体细胞进行重编程以产生诱导性多能干细胞,这一方法已在全球范围内被多个研究小组所采用。考虑到该方法的鲁棒性,直接重编程有望成为患者来源细胞系的简便来源。这样的品系对于医学研究将立即有价值,但是当前的重编程方法需要用多种病毒载体感染体细胞,从而排除了目前考虑将其用于移植医学的可能性。


人类细胞培养是疾病动物模型研究的重要补充,人类先天性和获得性疾病的小鼠模型是非常有价值的,但只能提供人类病理生理学的有限表示。鼠模型并不总是如实地模仿人类疾病,尤其是对于人类连续基因综合征,如三体症。在人类远端染色体上的DS关键区域的小鼠模型无法概括通常与三体性相关的人类颅骨异常。


人类染色体的直系同源片段存在于小鼠染色体和上,而人类末端染色体对应于小鼠染色体 ,其中小鼠的三体性具有致死性,因此,不存在真实的鼠类等同于人类三体性。具有与人类骨髓衰竭疾病Fanconi贫血相同的遗传缺点的鼠类菌株显示出与人类状况相符的DNA修复缺点,但没有一个小鼠出现自发性骨髓衰竭,这是人类骨髓衰竭的标志。人类疾病。


对于鼠类和人类生理学不同的情况,能够分化为每种情况下受影响的各种组织的疾病特异性多能细胞无疑可以通过允许在体外受控条件下在人体系统中使用大体积的分析来对疾病病理生理学提供新的见解。遗传修饰细胞的数量,并以特定于每种遗传损伤的方式进行,无论是已知的还是未知的。在这里,我们报道了人类iPS细胞系从一系列人类遗传疾病患者中的衍生。


广州多能—走进2020创交会

广州多能—走进2020创交会

2020年9月23日,多能干细胞科技(广州)有限公司受邀走进由中国科协、国家发展改革委、中国科学院、中国工程院、九三学社中央和广东省人民政府、广州市人民政府主办,广州市人民政府、国际数据集团承办的2020中国创新创业成果交易会(下称:创交会)在广州正式开幕。

2019-01-13

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