血液干细胞治疗糖尿病：血液干细胞可以逆转糖尿病吗

面对血液干细胞治疗糖尿病这个命题，转基因的血液干细胞可逆转小鼠的糖尿病，正常运作时，我们免疫系统的T细胞会通过检测并杀死体内感染，受损或癌细胞的细胞来保持我们的健康。但是在1型糖尿病的情况下，一个人自己的T细胞会错误地靶向并破坏胰腺中正常的胰岛细胞，从而破坏人体中负责胰岛素产生的T细胞。结果，胰岛素依赖的血糖向能量消耗器官的递送被破坏，导致许多严重的并发症。已通过尝试重新启动免疫系统进行血液干细胞移植来治疗该疾病。结果未能提供治愈方法。

对糖尿病小鼠和人类血液干细胞内部基因活性的分析表明，这些细胞缺乏一种称为PD-L1的蛋白质。已知这种蛋白质在阻止T细胞活性方面起着重要作用。由于T细胞是强 力的细胞杀手，因此对PD-L1等蛋白质而言，控制活化的T细胞至关重要。

波士顿儿童医院的研究人员推测，添加PD-L1可以防止T细胞无差别地杀死人体自身的胰岛素产生细胞。为了验证这一想法，研究小组对小鼠血液干细胞进行了基因改造，以产生PD-L1蛋白。用培养皿中的细胞进行的实验表明，添加PD-L1确实可以阻止自我攻击活动。当将这些血液干细胞移植到糖尿病小鼠品系中后，大多数动物在短期内即可逆转这种疾病，而三分之一的小鼠则具有长期的益处。

研究人员希望这种针对PD-L1产生的目标-研究人员还可以用药理学刺激的这一目标-将有助于治愈1型糖尿病。对此美国食品和药物管理局（FDA）明确地说“我们将继续致力于确保患者尽可能有效地获得安心有效的再生药物产品。我们还致力于确保对非法销售对产品安 全构成潜在重大风险的产品采取行动。我们今天宣布的框架为我们提供了坚实的平台，我们需要继续对少数明显不道德的行为者采取执法行动。”