干细胞治疗ALS较新消息：为ALS患者提供干细胞治疗的垫脚石

想象一下，被告知您的病情会逐渐导致您失去控制自己的身体运动的能力，从拿起铅笔到走路甚至呼吸。仅在美国，每年就被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的近6,000人是这样的现实。现在，我们来说说干细胞治疗ALS较新消息。

ALS，也称为Lou Gehrig病，是一种神经退行性疾病，可导致运动神经元或负责所有自愿肌肉运动的神经退化，如上文所述。它是一种真的毁灭性疾病，从诊断到死亡的两到五年的预后特别差。只有两种获批的ALS药物，它们不能阻止ALS的发展，而只能延缓疾病的进展。甚至只有部分患者，而不是全部。

在过去的十年中，干细胞疗法的出现为这种黯淡的治疗前景带来了一线希望。特别令人兴奋的是，最近的发现是纳赛尔·阿格达米（Nasser Aghdami）的小组在伊朗鲁瓦恩干细胞生物学与技术研究所工作。

《细胞杂志》详细介绍了两项小型的I期临床试验，结果表明，通过从患者自身的骨髓中提取骨髓间充质干细胞（MSC），可以通过注入血流或脊髓进行注射。先前的研究表明，在该疾病的啮齿动物模型中，MSC既能恢复运动神经元又能延长其寿命。

在人类中，许多研究表明，从骨髓中提取的MSC在人类中是安全使用的，但是这些研究对于通过血液或脊髓途径注射是否是有效的疗法持不同意见。该报告证实了两种给药途径都是合适的，因为在整个研究期间，两组均未观察到不良临床事件。

虽然是重要的垫脚石，但还有很长的路要走。例如，虽然在两组中均未观察到不良临床事件，但在研究过程中，所有患者的总ALS-FRS评分（一种确定ALS疾病进展的临床量表）均恶化。考虑到队列很小，这很难确定是由于疾病的自然进展还是由于干细胞治疗。

科学家认为可以解释这种疾病下降的原因之一是因为MSC取自ALS患者本身，这意味着这些细胞在重新引入患者体内之前可能无法发挥较佳功能。为了解决这个问题，他们希望将来在两种注射途径中测试从健康供体中提取的MSC的效果。他们还需要更多的患者来确定通过两种不同途径施用干细胞的治疗效果是否存在差异。尽管该临床试验的结果似乎并不是特别具有开创性或创新性，但重要的是要记住，通过临床试验进行的这些逐步改进对于将安全有效的疗法推向市场至关重要。